Europa ensaya una inmunoterapia pionera contra el tumor cerebral infantil más letal

Hay tumores que pueden extirparse. Otros pueden atacarse con fármacos o radioterapia. El Glioma Difuso Intrínseco de Tronco (Dipg) juega en otra liga. Se instala en una de las regiones más delicadas del cerebro infantil , crece infiltrándose entre el tejido sano y compromete estructuras que controlan funciones tan esenciales como respirar, tragar, mover los ojos o coordinar los movimientos. Operarlo no es una opción. Y los tratamientos disponibles apenas consiguen frenar durante un tiempo su avance.Ahora, un consorcio europeo liderado por el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona quiere abrir una nueva vía frente a uno de los cánceres pediátricos más agresivos y mortales. El proyecto 'Epica-Dipg', respaldado por la misión contra el cáncer de Horizon Europe, pondrá en marcha un ensayo clínico multinacional de fase I para evaluar una inmunoterapia combinatoria que nunca antes se ha probado en humanos en esta forma.El objetivo inicial no es prometer una curación, sino algo mucho más elemental: comprobar que la estrategia es segura y determinar si puede administrarse a pacientes con Dipg. Durante cinco años, investigadores de España, Italia y Países Bajos tratarán de construir todo el recorrido que necesita una terapia avanzada para llegar hasta un niño: desde su fabricación hasta el transporte entre países, su administración en hospitales diferentes y la monitorización de la respuesta del paciente.El reto es especialmente complejo porque el Dipg es un cáncer minoritario. Cada año se diagnostican más de 300 casos en Europa, principalmente en niños de entre cinco y diez años, pero su agresividad hace que las cifras de supervivencia sean dramáticas: menos del 10% de los pacientes siguen vivos dos años después del diagnóstico y menos del 1% alcanza los cinco años.La enfermedad suele comenzar alrededor de los siete años y puede presentar síntomas neurológicos que avanzan rápidamente: alteraciones de los nervios craneales, dificultades para caminar y coordinarse, problemas para tragar, debilidad o pérdida progresiva de funciones. El tumor no forma una masa perfectamente delimitada que pueda separarse del cerebro, sino que se extiende de manera difusa por el tejido cerebral . Esa característica convierte la cirugía en inviable y dificulta incluso la obtención repetida de muestras para estudiar su evolución.Radioterapia focalLa radioterapia focal continúa siendo el tratamiento estándar. Puede aliviar temporalmente los síntomas y proporcionar un periodo de estabilidad, pero no consigue cambiar de manera sustancial el curso de la enfermedad. Los diferentes tratamientos farmacológicos ensayados hasta ahora tampoco han conseguido resultados capaces de modificar este panorama. Es en ese territorio de escasas alternativas donde pretende abrirse paso Epica-Dipg.El Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) del Hospital Sant Joan de Déu será uno de los centros encargados del reclutamiento de pacientes, junto al Hospital Bambino Gesù de Italia y el Centro Princesa Máxima de Países Bajos. El consorcio incorpora además centros de investigación, expertos en regulación, especialistas en evaluación de tecnologías sanitarias y organizaciones de pacientes de los tres países.Para Andrés Morales , director asistencial del PCCB e investigador del Instituto de Investigación Sant Joan de Déu, el proyecto plantea una pregunta que va más allá de si una nueva terapia funciona. Se trata, explica, de averiguar si toda la estructura necesaria para hacerla posible puede llegar a ampliarse y reproducirse.Fabricación centralizadaRecuerda que «esta cuestión resulta crucial en las terapias avanzadas». Son tratamientos complejos y caros de fabricar y, cuando se trata de enfermedades poco frecuentes, no resulta viable que cada hospital disponga de su propia capacidad de producción. Epica-Dipg probará por ello un modelo basado en la fabricación centralizada en instalaciones académicas especializadas y el posterior envío de los medicamentos a los hospitales donde se encuentran los pacientes.La inmunóloga y responsable de la Plataforma de Terapias Avanzadas del Hospital Sant Joan de Déu, Alessandra Magnani , resume el desafío: una terapia celular compleja no puede estudiarse únicamente desde el punto de vista del medicamento. Hay que analizar cómo se produce, cómo se transporta, cómo se administra y cómo se controla su efecto. En los tumores pediátricos minoritarios, añade, ningún centro puede afrontar por sí solo todas esas necesidades.El ensayo incorporará además una segunda pieza: un sistema diagnóstico complementario para monitorizar de forma mínimamente invasiva y en tiempo real la respuesta inmunitaria y la carga de la enfermedad. Los investigadores quieren saber qué ocurre en el organismo después de administrar la terapia, si se producen cambios en el sistema inmunitario y cómo responde el tumor.Participación de las familiasLa participación de las familias será otra de las características del proyecto. Polseres Candela, Fondazione Il Coraggio dei Bambini y Vereniging Kinderkanker Nederland formarán parte del consorcio. Sus representantes participarán en el diseño y revisión del protocolo y de los materiales dirigidos a los pacientes, con el propósito de que el ensayo sea comprensible y tenga en cuenta las necesidades de quienes afrontan un diagnóstico especialmente devastador.Nieves Tejeda , responsable de captación de fondos de Polseres Candela, destaca precisamente la tensión que viven estas familias: conocen la urgencia de encontrar nuevas alternativas, pero también la incertidumbre inherente a una investigación en sus primeras fases. Su experiencia, señala, puede ayudar a explicar con claridad qué puede demostrar el estudio y qué no.Para los niños con Dipg, el tiempo juega en contra. El tumor avanza con rapidez y las opciones terapéuticas siguen siendo extraordinariamente limitadas. Epica-Dipg no garantiza una nueva cura pero abre una vía de investigación allí donde durante años las posibilidades han sido escasas: intentar que el propio sistema inmunitario encuentre una forma de atacar un tumor escondido en una de las zonas más inaccesibles y vitales del cerebro infantil.